由于视觉网络的复杂调节过程，目前人类对基因的研究还不能完全准确地理解每个基因的使用。目前，人类胚胎的基因编辑主要用于研究目的。例如，2017年，俄勒冈健康与科学大学(OHSU)的研究人员使用CRISPR技术编辑了大量单细胞胚胎的DNA。编辑后的胚胎没有植入子宫，但实验证明CRISPR技术在纠正导致遗传病的缺陷基因过程中是安全有效的。
"任何用于临床实践的技术都应该首先进行安全性评估."帅凌说，目前的基因治疗是针对人体体细胞的基因编辑，如人体组织和器官。如果不是用来产生一个人，就不会涉及伦理问题。
“其实基因编辑并不可怕。可怕的是利用人类胚胎进行基因编辑。”帅凌认为。
基因载体和免疫排斥仍然是未解决的问题
在过去的半个世纪里，基因治疗几乎吸收了生物技术的所有成果，为肿瘤、遗传病等疾病的临床治疗带来了新的选择。
“脱靶效应只是基因编辑目前无法解决的难题。基因治疗涉及的技术比较多，每个环节都有一些难点需要解决。”帅领导介绍。
比如基因治疗往往需要载体的帮助，将治疗基因传递到特定的组织器官，所以理想的载体也是基因治疗的关键。“常用的基因治疗载体分为两类：病毒载体和非病毒载体。”帅凌介绍，病毒载体应用广泛，包括逆转录病毒(RV)、慢病毒(LV)、腺病毒(ADV)和腺相关病毒(AAV)。据统计，目前市面上的基因治疗产品中，基于病毒载体的有13种，基于非病毒载体的只有3种。
病毒载体也有插入突变、致癌、免疫反应和炎症加重等风险。此外，病毒载体的大规模生产存在很高的技术壁垒。虽然非病毒载体具有免疫原型低、成本低、易于规模化等优点，具有较好的临床应用前景，但仍存在转染效率低、细胞毒性高、靶向性低等问题。
“在基因编辑的临床治疗完全实现之前，需要解决一系列问题，包括如何实现高传递效率，如何实现大容量载体并实现高效传递，以及如何提供瞬时高表达载体。”帅凌说。
此外，免疫反应也是基因治疗的一个主要问题。随时进入人体的异物都会受到免疫系统的攻击，基因治疗纠正的细胞也不例外，降低了疗效。找到合适的病毒注射量，既能避免免疫系统的攻击，又能产生治疗效果，成为科学家努力的方向。
虽然目前还很困难，但基因治疗有着广阔的前景。帅玲举了个例子，比如有些先天性耳聋是基因引起的，这种病可以通过基因改造来治疗，在小鼠身上已经成功了。此外，由于肿瘤的特异性，很难用某些药物进行治疗。目前以手术为主，但很难完全切除，容易复发。如果用基因疗法从根本上消除导致癌症的基因，就能达到治愈的目的。
“如果说20世纪是药物治疗的时代，那么21世纪就是细胞和基因治疗并存的时代。”帅凌说，虽然人类胚胎的编辑有各种限制，但我们应该对基因治疗的发展充满信心。
